טיפול עריכת גנים חדש יכול לתקן עור אנושי

מדענים מאוניברסיטת קולומביה הבריטית בקנדה וממכון ברלין לחקר הבריאות בגרמניה שיתפו פעולה כדי לפתח טיפול חדש לעריכת גנים שניתן להשתמש בו ישירות לתיקון עור אנושי - באמצעות טכנולוגיית CRISPR בשילוב עם "רכבי הובלה" של ננו-חלקיקים כדי לתקן במדויק מוטציות גנטיות פתוגניות. הישג זה צפוי לפתוח מסלולי טיפול חדשים במחלות עור גנטיות שונות, ממחלות נדירות ועד למצבים נפוצים כמו אקזמה. המחקר הרלוונטי פורסם בגיליון האחרון של כתב העת Cell Stem Cell.

טיפול זה מכוון לאיכתיוזיס תורשתית אוטוזומלית רצסיבית (ARCI). מדובר במחלת עור תורשתית נדירה המופיעה בלידה, עם שיעור שכיחות של כאחד ל-100000. עור החולה יבש וקשקשי במיוחד, מלווה בדלקות כרוניות ובסיכון גבוה לזיהום. נכון להיום, אין תרופה והמטופל מסתמך על טיפול סימפטומטי לכל החיים.

מחקרים הראו כי השיטה החדשה יכולה לתקן בהצלחה את הפגמים הגנטיים הנפוצים ביותר הגורמים ל-ARCI במודלים שנבנו מעור אנושי אמיתי, ולשחזר עד 30% מתפקוד העור התקין. מחקרים קודמים הראו שרמה זו מספיקה להשגת שיפורים קליניים משמעותיים. חשוב מכך, הוא מטפל ישירות בגורם השורש של המחלה, וטיפול בודד עשוי להביא להשפעות טיפוליות ארוכות-.

CRISPR וטכנולוגיות עריכת גנים אחרות מביאות תקווה חדשה למחלות רבות שנחשבו בעבר כ"בלתי פתירות". למרות ההתפתחות המהירה, היישום שלו על העור מתמודד מזמן עם אתגרים: כמחסום הראשון של הגוף, העור חוסם באופן טבעי חומרים זרים, מה שמקשה על חדירת תרופות ביולוגיות גדולות יותר.

לשם כך, הצוות השתמש באופן חדשני בננו-חלקיקי שומנים כ"כלי תחבורה" כדי לשאת כלי עריכת גנים לתוך התאים. הם משתמשים תחילה בלייזרים מאושרים קלינית כדי ליצור נקבוביות בגודל מיקרומטר ללא כאב על פני העור, המסייעים לננו-חלקיקים לעבור בצורה חלקה מחסומים ולהגיע לתאי גזע עמוקים של העור. ברגע שהוא במקום, עורך הגנים מתקן במדויק DNA שגוי ומעיר את יכולת התיקון העצמי של העור.

הצוות קבע כי לטכנולוגיית הפלטפורמה הזו יש ישימות רחבה והיא יכולה להסתגל במהירות למחלות עור גנטיות אחרות.